上海2026年7月8日 /美通社/ -- 業(yè)界首款完成AI藥物臨床藥效驗(yàn)證的候選藥物Rentosertib（ISM001-055）正式啟動(dòng)III期臨床試驗(yàn)（CTR20262475，NCT07687459），相關(guān)信息已在中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）平臺(tái)公示，并于ClinicalTrials.gov網(wǎng)站登記。這是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平臺(tái)Pharma.AI驅(qū)動(dòng)的候選藥物，其創(chuàng)新靶點(diǎn)和新穎結(jié)構(gòu)均由AI輔助發(fā)現(xiàn)，并具有"全球首創(chuàng)"潛力用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）治療。
這是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平臺(tái)Pharma.AI驅(qū)動(dòng)的候選藥物，其創(chuàng)新靶點(diǎn)和新穎結(jié)構(gòu)均由AI輔助發(fā)現(xiàn)，并具有“全球首創(chuàng)”潛力用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）治療。
即將開展的這項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組、III期研究由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院徐作軍教授擔(dān)任牽頭研究者（Leading PI），中國(guó)工程院院士、著名呼吸病學(xué)領(lǐng)域?qū)＜溢娔仙皆菏浚蜕虾Ｊ蟹慰漆t(yī)院陳昶院長(zhǎng)擔(dān)任聯(lián)合牽頭研究者（Co-Leading PI），計(jì)劃評(píng)估Rentosertib每日一次用藥持續(xù)52周的有效性和安全性，預(yù)計(jì)在全國(guó)47個(gè)研究中心招募共320名受試者。
研究方案分為試驗(yàn)藥和對(duì)照藥兩組，將對(duì)隨機(jī)分配到各組的受試者提供Rentosertib或安慰劑片劑，以52周內(nèi)用力肺活量（FVC）的年下降率作為主要終點(diǎn)，綜合納入首次疾病進(jìn)展時(shí)間、肺一氧化碳彌散量（DLCO）變化以及基于問卷測(cè)量的生活質(zhì)量等多維度指標(biāo)作為次要終點(diǎn)。
英矽智能非腫瘤臨床開發(fā)高級(jí)副總裁Carol Satler博士表示，"在Rentosertib的案例中，我們看到AI以更快的速度、更低的成本將全新靶點(diǎn)轉(zhuǎn)化為候選藥物，將傳統(tǒng)耗費(fèi)數(shù)年的研發(fā)流程極大壓縮，驅(qū)動(dòng)業(yè)界攻克缺乏有效治療手段的疾病，為患者贏得生存時(shí)間。在未來大規(guī)模的臨床驗(yàn)證中，我們期待進(jìn)一步驗(yàn)證IIa期研究中的積極發(fā)現(xiàn)，為候選藥物的安全性和有效性提供堅(jiān)實(shí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，加速推動(dòng)突破性創(chuàng)新療法惠及患者。"
2025年6月，關(guān)注Rentosertib安全性、耐受性和初步藥效趨勢(shì)的IIa期研究GENESIS-IPF登上頂尖學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine，結(jié)果顯示每日一次60mg的Rentosertib治療可在12周后實(shí)現(xiàn)用力肺活量（FVC）平均提高98.4毫升的改善效果，該數(shù)據(jù)在安慰劑組為平均下降20.3毫升。
此前，Rentosertib從AI算法開發(fā)到2期臨床試驗(yàn)的全流程登上Nature Biotechnology。從PandaOmics驅(qū)動(dòng)的纖維化組學(xué)數(shù)據(jù)分析定位TNIK靶點(diǎn)，到生成化學(xué)引擎Chemistry42賦能的創(chuàng)新分子設(shè)計(jì)，再到臨床前體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)中的良好藥效與安全性，以及臨床研究中的積極結(jié)果，生成式AI創(chuàng)新正在破解藥物研發(fā)領(lǐng)域的成本和效率挑戰(zhàn) 。
作為一家 AI 驅(qū)動(dòng)的生物科技公司，英矽智能正通過其先進(jìn)的 AI 與自動(dòng)化平臺(tái)重新定義臨床前藥物開發(fā)效率，為行業(yè)樹立新標(biāo)準(zhǔn)。與傳統(tǒng)早期藥物發(fā)現(xiàn)通常需要 2.5 至 4 年時(shí)間相比， 英矽智能將項(xiàng)目從立項(xiàng)推進(jìn)至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個(gè)月，且每個(gè)項(xiàng)目?jī)H需合成并測(cè)試 60 至 200 個(gè)分子。自 2021 年以來，公司已提名 31 個(gè) 臨床前候選化合物，其中 13 個(gè)已獲得 IND 批件。
參考文獻(xiàn) |
[1] Xu, Z., Ren, F., Wang, P. et al. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2 |
[2] Ren, F., et al. A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0 |
關(guān)于IPF
特發(fā)性肺纖維化是一種慢性、進(jìn)行性肺纖維化疾病，以肺功能進(jìn)行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬(wàn)人，預(yù)后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進(jìn)展但無(wú)法停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關(guān)于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創(chuàng)小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺(tái)Pharma.AI賦能發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認(rèn)定。2025年5月，Rentosertib經(jīng) CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)僅用 18 個(gè)月完成，期間合成并測(cè)試的分子數(shù)量不到 80 個(gè)。在 AI 賦能支持的靶點(diǎn)識(shí)別與分子設(shè)計(jì)研發(fā)中，其早期發(fā)現(xiàn)階段較傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期明顯縮短，該 AI 驅(qū)動(dòng)的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。此外，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期臨床試驗(yàn)中取得陽(yáng)性結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了全球首個(gè) AI 驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)療效的概念驗(yàn)證，相關(guān)結(jié)果已于 2025 年 6 月發(fā)表于 Nature Medicine。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長(zhǎng)久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問網(wǎng)站www.insilico.com
