中國上海和瑞典默恩達爾2026年7月22日 /美通社/ -- 蘇州瑞博生物技術股份有限公司 (06938.HK) 及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（合稱"瑞博生物"）今日在上海舉行的大國新藥全球會議（CPIC）上，首次公布其靶向凝血因子XI (FXI) 的siRNA候選藥物vortosiran (RBD4059) 在歐洲完成的一項 針對慢性冠狀動脈疾病（CAD）患者的IIa期臨床研究的積極結果。

該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的IIa期臨床試驗（NCT06717074，clinicaltrials.gov），納入具有心肌梗死病史且接受阿司匹林標準治療的慢性CAD患者。研究結果顯示，vortosiran總體耐受性良好，可顯著、劑量依賴且持久地抑制FXI活性。

在完成高劑量給藥療程、維持劑量為400mg的患者中，F(xiàn)XI活性平均最大降幅達到92%，且在給藥后持續(xù)數(shù)月。該數(shù)據(jù)為vortosiran在不同適應癥中采用每3至6個月一次的潛在給藥方案提供了支持。尤為重要的是，本次IIa期試驗未出現(xiàn)與治療相關的嚴重不良事件、大出血事件或具有臨床相關性的非大出血事件。相較于當前同靶點在研藥物，vortosiran體現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，其FXI活性抑制明顯高于目前處于III期臨床開發(fā)、通常每日給藥一次或兩次的小分子藥物預估的水平。

上述結果在冠狀動脈疾病患者中提供了全球首個FXI siRNA臨床概念驗證，支持vortosiran作為差異化、長效抗血栓療法的開發(fā)潛力。通過靶向FXI，vortosiran降低血栓形成風險，同時保留機體止血功能，有望解決心血管疾病領域的重大未滿足醫(yī)療需求。

瑞博生物聯(lián)席CEO兼全球研發(fā)總裁甘黎明博士表示："在不增加出血風險的前提下預防血栓形成，一直是心血管醫(yī)學領域長期以來夢寐以求的'醫(yī)學圣杯'。本次IIa期臨床數(shù)據(jù)進一步夯實了我們的堅定信念，即對于血栓栓塞性疾病而言，vortosiran是一種安全且具有顯著差異化優(yōu)勢的FXI抑制療法。基于這些研究結果，我們已啟動了一個包含多項IIb期試驗在內(nèi)的ORBIT-XI (Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis) 戰(zhàn)略開發(fā)計劃，旨在推動vortosiran快速進入涵蓋多種適應癥的III期臨床開發(fā)。我們期待vortosiran在下一步研究中的優(yōu)異表現(xiàn)，爭取早日為全球患者帶來更優(yōu)的治療選擇。"

關于vortosiran (RBD4059)

Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTAR?肝靶向技術平臺自主研發(fā)的全球首創(chuàng)靶向FXI的siRNA藥物，通過特異性抑制FXI基因表達，阻斷內(nèi)源性凝血途徑激活，實現(xiàn)精準的抗凝與抗血栓作用。人類遺傳學研究表明，F(xiàn)XI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率較低，且不會增加自發(fā)性出血風險。因此，F(xiàn)XI抑制已成為當前極具前景的潛在治療手段，既能有效預防血栓形成，同時相較于現(xiàn)有抗凝療法具有更高的安全性。

關于瑞博生物及瑞博國際研發(fā)中心

蘇州瑞博生物技術股份有限公司 (瑞博生物，06938.HK) 是一家基于小核酸 (RNAi) 技術、致力于開發(fā)小核酸類藥物的創(chuàng)新型臨床研發(fā)企業(yè)。憑借其創(chuàng)新研發(fā)能力和全技術鏈整合的技術平臺，瑞博生物建立了強大的產(chǎn)品管線，旨在為解決嚴重疾病的未被滿足臨床醫(yī)療需求做出貢獻。更多信息請訪問www.ribolia.com。

瑞博國際研發(fā)中心 (Ribocure Pharmaceuticals AB) 作為瑞博生物的子公司，致力于挽救生命的寡核苷酸療法的全球研發(fā)，聚焦資產(chǎn)和管線以及新靶點的開發(fā)，構建臨床試驗和siRNA藥物開發(fā)的創(chuàng)新能力，以解決全球范圍內(nèi)的未被滿足醫(yī)療需求。更多信息請訪問www.ribocure.com。