上海2026年3月3日 /美通社/ -- 美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準勃林格殷格翰的圣赫途®（宗艾替尼片），用于治療HER2（ERBB2）酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域激活突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，該突變需通過FDA批準的檢測方法確認。[1]
該適應(yīng)癥在加速批準通道下獲得批準是基于客觀緩解率和緩解持續(xù)時間。該適應(yīng)癥的常規(guī)批準將取決于在確證性臨床試驗中對其臨床獲益的進一步驗證與闡述。[1]勃林格殷格翰目前正在開展Beamion LUNG?2 III期確證性臨床試驗，旨在評估宗艾替尼用于該患者人群一線治療的療效（NCT06151574）。
此次加速批準基于Phase Ib期Beamion LUNG?1研究中一組初治患者（N=72）的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，宗艾替尼的客觀緩解率為76%，其中11%的患者達到完全緩解，65%的患者達到部分緩解。[1]64%的患者緩解持續(xù)時間達到或超過6個月。[1]上述數(shù)據(jù)進一步印證了圣赫途®于2025年8月獲得FDA加速批準、用于經(jīng)治患者的臨床證據(jù)。
"作為首個用于HER2突變晚期非小細胞肺癌初治患者的靶向療法，宗艾替尼憑借其顯著的療效、可控的安全性、以及每日一次口服給藥方式，正在樹立新的治療標準。"Beamion LUNG?1研究協(xié)調(diào)研究者、美國德克薩斯大學(xué)MD Anderson癌癥中心胸部及頭頸腫瘤內(nèi)科主任、John Heymach博士表示，"現(xiàn)在，這些患者終于有了一種靶向治療方案，可以在確認存在HER2突變后立即接受治療。"
"隨著圣赫途®獲批作為HER2突變晚期NSCLC患者的一線治療選擇，我們正在兌現(xiàn)改善這一罕見且有強侵襲性癌癥患者治療結(jié)局的承諾。"勃林格殷格翰執(zhí)行董事會主席兼人用藥品業(yè)務(wù)負責(zé)人Shashank Deshpande表示，"此次批準標志著HER2突變肺癌治療正邁向以靶向治療為基礎(chǔ)的個體化精準醫(yī)療新階段，也體現(xiàn)了我們持續(xù)加速創(chuàng)新、致力于解決重大未滿足醫(yī)療需求的堅定承諾。"
HER2（ERBB2）突變約占非小細胞肺癌的2–4%，通常與不良預(yù)后及較高的腦轉(zhuǎn)移發(fā)生率相關(guān)。[2],[3],[4]HER2（ERBB2）的異常改變（包括突變、擴增和過表達）會引發(fā)細胞異常增殖、抑制細胞凋亡，并促進腫瘤的生長和擴散。[2],[4]
"20多年前，我們首次認識到HER2基因突變是少數(shù)肺癌患者的致病驅(qū)動因素之一。"GO2 for Lung Cancer的首席患者官Danielle Hicks表示，"其中約一半患者對當(dāng)前標準治療并不敏感。因此，為這類患者人群提供針對其疾病機制的治療方案至關(guān)重要。認識并了解自身的生物標志物尤為關(guān)鍵，因為這將有助于開啟更具個體化且更為有效的治療方案。"
在一線治療中，宗艾替尼顯示出可控的安全性特征，且與經(jīng)治患者中觀察并報告的安全性結(jié)果一致。因不良事件導(dǎo)致劑量中斷或停藥的患者為6%。在包含了292例HER2（ERBB2）突變NSCLC患者（包括初治及經(jīng)治患者）的合并安全性人群中，最常見（>20%）的不良反應(yīng)包括：腹瀉（54%）、皮疹（28%）、肝毒性（27%）、疲勞（25%）、惡心（23%）、肌肉骨骼疼痛（21%）、上呼吸道感染（20%）[1]
FDA已授予宗艾替尼突破性療法認定，用于一線治療HER2（ERBB2）突變的晚期非小細胞肺癌患者。此外，F(xiàn)DA還向宗艾替尼授予局長國家優(yōu)先審評券（Commissioner's National Priority Voucher），進一步凸顯其在該罕見且有強侵襲性癌癥領(lǐng)域滿足患者的關(guān)鍵醫(yī)療需求方面的潛力。
關(guān)于HER2（ERBB2）突變非小細胞肺癌（NSCLC）
肺癌是全球致死率最高的惡性腫瘤類型之一，[4]預(yù)計到2040年，全球肺癌發(fā)病人數(shù)將超過300萬例。[5]非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型。[2]由于該疾病往往在晚期才被確診，確診后五年生存率不足10%。[6],[7]晚期非小細胞肺癌患者在日常生活中常面臨顯著的身體、心理及情緒方面的負面影響。[8],[9],[10] 目前，晚期NSCLC患者在治療選擇方面仍存在較高的未滿足醫(yī)療需求，亟需更多有效的治療方案。
約有多達4%的肺癌由HER2（ERBB2）突變（基因異常）所驅(qū)動。[2]HER2（ERBB2）基因突變可導(dǎo)致蛋白過度表達和過度激活，進而引發(fā)細胞異常增殖、抑制細胞凋亡，并促進腫瘤的生長和擴散。[2]
關(guān)于圣赫途®（宗艾替尼片）
圣赫途®（宗艾替尼片）是一種不可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），可選擇性抑制 HER2（ERBB2），同時保留野生型 EGFR，從而有助于降低相關(guān)毒性反應(yīng)。[1],[11]圣赫途®已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，成為首個口服給藥、用于HER2（ERBB2）突變晚期非小細胞肺癌成人患者的靶向治療。
通過基于二代測序（NGS）的全面生物標志物檢測，可識別 HER2（ERBB2）突變的晚期非小細胞肺癌患者，從而確定其是否適合接受圣赫途®治療。[1],[4]
目前，宗艾替尼正在多項臨床研究中接受評估，覆蓋不同疾病階段及多種攜帶 HER2 異常的晚期實體瘤。其中，Beamion LUNG?2 是一項正在開展的 III 期對照研究，旨在評價宗艾替尼用于攜帶HER2酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域突變的晚期 NSCLC 患者的一線治療（NCT06151574）。此外，Beamion LUNG?3為一項III期臨床試驗，旨在評價宗艾替尼作為單藥用于攜帶HER2（ERBB2）突變的早期、可切除NSCLC（II–IIIB 期）患者（NCT07195695）的輔助治療。
關(guān)于勃林格殷格翰在腫瘤學(xué)領(lǐng)域
勃林格殷格翰致力于推動具有深遠意義的科學(xué)進步，為癌癥患者生活帶來變革，最終實現(xiàn)治愈各類癌癥。公司世世代代推動科學(xué)創(chuàng)新的承諾，在穩(wěn)健的癌細胞靶向與免疫腫瘤學(xué)在研療法產(chǎn)品線，以及巧妙的聯(lián)合療法策略中得到生動體現(xiàn)。在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，勃林格殷格翰矢志不渝地構(gòu)建廣泛合作研究網(wǎng)絡(luò)，積極尋求多元化的創(chuàng)新思路，這對于攻克極具挑戰(zhàn)且影響巨大的癌癥研究領(lǐng)域至關(guān)重要。簡而言之，對于勃林格殷格翰，攻克癌癥關(guān)乎當(dāng)前和未來的世世代代。
關(guān)于勃林格殷格翰與中國生物制藥的戰(zhàn)略合作
勃林格殷格翰與中國生物制藥建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，致力于為中國大陸市場帶來創(chuàng)新的腫瘤療法。此次合作將憑借雙方的互補優(yōu)勢，為中國的癌癥患者提供更多更好的治療方案。雙方將合作勃林格殷格翰多個處于臨床開發(fā)晚期階段的創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中國生物制藥在中國大陸的戰(zhàn)略合作產(chǎn)品之一。
[1] HERNEXEOS Prescribing Information. |
[2] Baraibar I, et al. Novel drugs targeting EGFR and HER2 exon 20 mutations in metastatic NSCLC. Crit Rev Oncol Hematol. 2020;148:102906. |
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[9] Andersen, B. L. et al. Newly diagnosed patients with advanced non-small cell lung cancer: A clinical description of those with moderate to severe depressive symptoms. Lung Cancer. 2020;145:195-204. |
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[11] Wilding B, Woelflingseder L, Baum A, et al. Zongertinib (BI 1810631), an Irreversible HER2 TKI, Spares EGFR Signaling and Improves Therapeutic Response in Preclinical Models and Patients with HER2-Driven Cancers. Cancer Discov. 2025;15(1):119-138. doi:10.1158/2159-8290.CD-24-0306 |
