北京2026年6月17日 /美通社/ -- 2026年6月12日，由擎科生物主辦的寡核苷酸藥物沙龍（上海站）在上海張江希爾頓酒店圓滿舉辦。本次沙龍圍繞序列設(shè)計(jì)與遞送創(chuàng)新、CMC開發(fā)與IND申報(bào)等核心議題展開，匯聚來自科研院所、生物醫(yī)藥企業(yè)及投資機(jī)構(gòu)的眾多行業(yè)專家，共同探討小核酸藥物領(lǐng)域的發(fā)展機(jī)遇與關(guān)鍵挑戰(zhàn)。
當(dāng)小核酸藥物逐步邁入產(chǎn)業(yè)化加速階段，這不僅是一場技術(shù)交流，更是一場關(guān)于行業(yè)未來的深度對話。
產(chǎn)業(yè)進(jìn)入加速期，交流比答案更重要
會(huì)議伊始，擎科生物董事長兼總裁馬石金先生發(fā)表開場致辭。馬總表示，中國小核酸產(chǎn)業(yè)正處于從"跟跑"邁向"并跑"、部分領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)"領(lǐng)跑"的關(guān)鍵階段。在座的每一位，既是產(chǎn)業(yè)發(fā)展的見證者，也是推動(dòng)者。與此同時(shí)，他也分享了擎科舉辦本次沙龍的初心是搭建一個(gè)開放、務(wù)實(shí)、純粹的交流平臺，讓行業(yè)真實(shí)問題得以直面，讓深度洞察得以碰撞。小核酸藥物的發(fā)展離不開產(chǎn)業(yè)鏈上下游的協(xié)同創(chuàng)新，無論是上游合成、遞送技術(shù)、CMC工藝，還是政策監(jiān)管，都需要產(chǎn)業(yè)各方共同探索、共同推動(dòng)。
技術(shù)縱深：從序列設(shè)計(jì)到IND的深度對話
海昶生物核酸研究部負(fù)責(zé)人白俊博士系統(tǒng)梳理了siRNA藥物從序列設(shè)計(jì)、化學(xué)修飾到遞送平臺的發(fā)展脈絡(luò)，并重點(diǎn)介紹了GalNAc、AOC、雙靶點(diǎn)小核酸、脂肪組織靶向以及腎臟遞送等前沿方向的最新進(jìn)展。從技術(shù)演進(jìn)到未來趨勢，報(bào)告全面展現(xiàn)了小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域的創(chuàng)新活力，也為與會(huì)者帶來了豐富的研發(fā)啟發(fā)。
浙江大學(xué)長三角智慧綠洲創(chuàng)新中心教授、擎科生物首席科學(xué)家陳麒先教授，從"剛性dsDNA如何凝聚"這一基礎(chǔ)科學(xué)問題切入，分享了團(tuán)隊(duì)在核酸遞送領(lǐng)域的系列研究成果。報(bào)告重點(diǎn)展示了氟化修飾實(shí)現(xiàn)溶酶體繞行、多靶頭納米膠束突破非肝靶向遞送，以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)和腫瘤遞送方向的探索實(shí)踐，為長期困擾行業(yè)的非肝靶向遞送難題提供了新的研究思路。
瑞寧康生物創(chuàng)始人兼CEO、前FDA臨床定量藥理審評部部長、擎科生物首席科學(xué)顧問王亞寧博士，以親歷者視角深入解析了多個(gè)具有代表性的FDA審批案例。圍繞科學(xué)證據(jù)、替代終點(diǎn)選擇以及監(jiān)管決策邏輯，王博士分享了自身豐富的審評經(jīng)驗(yàn)，并結(jié)合行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，對小核酸藥物臨床開發(fā)和注冊申報(bào)中的關(guān)鍵問題進(jìn)行了深入解讀。對于正在推進(jìn)IND申報(bào)及臨床開發(fā)的企業(yè)而言，這些經(jīng)驗(yàn)具有重要的借鑒意義。
佑嘉生物聯(lián)合創(chuàng)始人趙成江博士結(jié)合多年項(xiàng)目實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，系統(tǒng)拆解了小核酸藥物從序列確定到IND申報(bào)過程中涉及的關(guān)鍵CMC決策節(jié)點(diǎn)。圍繞合成工藝、分析方法、制劑遞送、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)以及毒理批生產(chǎn)等核心環(huán)節(jié)，趙博士分享了項(xiàng)目推進(jìn)過程中的經(jīng)驗(yàn)與思考，并從產(chǎn)業(yè)化角度闡述了CMC體系對于藥物開發(fā)的重要價(jià)值。研發(fā)階段的每一次技術(shù)選擇，都將在后續(xù)開發(fā)過程中不斷被驗(yàn)證與放大，而完善的CMC體系正是推動(dòng)項(xiàng)目順利轉(zhuǎn)化的重要基礎(chǔ)。
擎科生物小核酸技術(shù)負(fù)責(zé)人陳璽朝博士分享了《寡核苷酸藥物全流程開發(fā)平臺：從Hit篩選到CMC產(chǎn)業(yè)化實(shí)踐》，系統(tǒng)介紹了擎科在小核酸藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化服務(wù)領(lǐng)域的能力布局，展示了從序列設(shè)計(jì)、修飾優(yōu)化、工藝開發(fā)到CMC研究的一體化服務(wù)體系，為創(chuàng)新藥企業(yè)加速項(xiàng)目推進(jìn)提供了新的合作思路。
觀點(diǎn)碰撞：產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程中的機(jī)遇與挑戰(zhàn)
圓桌論壇由擎科生物副總裁杜軍主持，王亞寧博士、趙成江博士、陳麒先教授及上海司南園科投資總監(jiān)趙曉贊共同參與。嘉賓們圍繞小核酸藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化過程中的熱點(diǎn)議題展開深入交流，從技術(shù)創(chuàng)新、CMC開發(fā)、監(jiān)管審評到資本視角，多維度分享行業(yè)觀察與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。
不同領(lǐng)域、不同角色的觀點(diǎn)在現(xiàn)場不斷碰撞，也讓與會(huì)嘉賓對小核酸藥物未來的發(fā)展方向有了更深入的思考。產(chǎn)業(yè)的發(fā)展從來不是單點(diǎn)突破，而是技術(shù)、監(jiān)管、資本與產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同共進(jìn)的結(jié)果。
扎根核酸底層能力，服務(wù)小核酸藥物全生命周期
作為本次沙龍的主辦方，擎科生物始終深耕核酸領(lǐng)域，持續(xù)推動(dòng)小核酸藥物相關(guān)技術(shù)與服務(wù)平臺建設(shè)。
依托自主研發(fā)的核酸合成設(shè)備、核心原料體系以及規(guī)模化生產(chǎn)平臺，擎科已構(gòu)建覆蓋研發(fā)級到GMP級的全流程服務(wù)能力，為客戶提供從序列設(shè)計(jì)到產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的一站式支持。目前，擎科已形成覆蓋小核酸藥物研發(fā)全周期的服務(wù)體系：
核酸合成與修飾平臺
支持siRNA、ASO及各類修飾寡核苷酸的定制開發(fā)，涵蓋2'-OMe、2'-F、PS、GalNAc偶聯(lián)等主流修飾類型，滿足不同研發(fā)階段需求。
小核酸藥物CDMO平臺
覆蓋從Hit篩選、Lead優(yōu)化、工藝開發(fā)、分析檢測到IND-Enabling研究的全鏈路服務(wù)，為客戶提供高效、穩(wěn)定的一體化CMC解決方案。
分析檢測平臺
建立完善的寡核苷酸分析方法體系，滿足研發(fā)及IND申報(bào)階段對于質(zhì)量研究和數(shù)據(jù)支持的需求。
作為國內(nèi)較早布局核酸產(chǎn)業(yè)鏈的企業(yè)之一，擎科不僅深耕核酸合成服務(wù)，更持續(xù)推動(dòng)底層技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)能力建設(shè)。
從自主研發(fā)核酸合成設(shè)備，到核心原料開發(fā)、特色修飾技術(shù)創(chuàng)新，再到規(guī)模化GMP生產(chǎn)平臺建設(shè)，擎科逐步構(gòu)建起覆蓋全產(chǎn)業(yè)鏈的自主技術(shù)體系。
與此同時(shí)，依托多年積累的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)與技術(shù)經(jīng)驗(yàn)，擎科積極布局人工智能輔助藥物研發(fā)平臺，持續(xù)探索AI技術(shù)在核酸序列設(shè)計(jì)、候選分子篩選及工藝優(yōu)化中的應(yīng)用，為客戶提供更加高效、智能的研發(fā)支持。
在產(chǎn)業(yè)化階段，擎科也正在持續(xù)強(qiáng)化小核酸CDMO能力建設(shè)，通過規(guī)模化生產(chǎn)平臺和成熟工藝體系，滿足客戶從研發(fā)到商業(yè)化階段不斷增長的需求。
小核酸，大時(shí)代
當(dāng)前，小核酸藥物產(chǎn)業(yè)正迎來前所未有的發(fā)展機(jī)遇。
從技術(shù)創(chuàng)新到臨床轉(zhuǎn)化，從實(shí)驗(yàn)室研究到產(chǎn)業(yè)化落地，每一次突破都離不開產(chǎn)業(yè)鏈上下游的協(xié)同創(chuàng)新與共同努力。
從實(shí)驗(yàn)室創(chuàng)新到臨床轉(zhuǎn)化，從技術(shù)突破到產(chǎn)業(yè)落地，中國小核酸產(chǎn)業(yè)正在迎來屬于自己的黃金發(fā)展期。
未來，擎科生物將繼續(xù)攜手科研機(jī)構(gòu)、創(chuàng)新藥企業(yè)及產(chǎn)業(yè)伙伴，共同推動(dòng)小核酸藥物領(lǐng)域的技術(shù)進(jìn)步與產(chǎn)業(yè)發(fā)展，為更多創(chuàng)新療法走向臨床和市場提供堅(jiān)實(shí)支撐。
小核酸賽道的爆發(fā)，不是未來式，而是正在發(fā)生的現(xiàn)實(shí)。
擎科生物，期待與您同行。
