• Selinexor 聯(lián)合 Ruxolitinib 治療達(dá)到首個(gè)共同主要終點(diǎn)，於第 24 週時(shí)，聯(lián)合治療組的脾臟體積縮小率 (SVR35) 達(dá) 49.8%，對(duì)照組則為 28%，顯示具統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。
• 第 3 期 SENTRY 試驗(yàn)的事後分析 (post-hoc analysis) 顯示，SVR35 可能預(yù)測(cè)總存活期 (OS)；而第 1 期 SENTRY 試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)亦顯示出類(lèi)似結(jié)果。
• 有關(guān)數(shù)據(jù)獲 EHA 科學(xué)項(xiàng)目委員會(huì)選為最新突破性研究口頭報(bào)告 (late-breaking oral presentation)。
• 有關(guān)數(shù)據(jù)源自與 Karyopharm Therapeutics, Inc. 合作進(jìn)行的關(guān)鍵性研究。

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意大利佛羅倫斯及紐約2026年6月16日 /美通社/ -- 國(guó)際領(lǐng)先製藥及診斷企業(yè)美納里尼集團(tuán)（「Menarini」）以及其專(zhuān)注於為癌癥患者帶來(lái)具變革性腫瘤治療方案的全資附屬公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）今日宣佈，與關(guān)鍵性第 3 期 SENTRY 試驗(yàn)相關(guān)的新數(shù)據(jù)將於 2026 年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì) (EHA) 年會(huì)上以最新突破性研究口頭報(bào)告[i]形式發(fā)表。

SENTRY (NCT04562389) 是一項(xiàng)關(guān)鍵性第 3 期試驗(yàn)，採(cǎi)用隨機(jī)分配、雙盲、安慰劑對(duì)照設(shè)計(jì)，比較 60 毫克 Selinexor 聯(lián)合 Ruxolitinib 治療一線(xiàn)骨髓纖維化 (MF) 患者 (n=353)，與 Ruxolitinib單藥治療的療效。 SENTRY 試驗(yàn)由 Karyopharm Therapeutics, Inc. 與美納里尼集團(tuán)合作進(jìn)行，旨在評(píng)估兩項(xiàng)共同主要終點(diǎn)：脾臟體積縮小 35% 或以上 (SVR35)，以及總癥狀評(píng)分絕對(duì)值 (Abs-TSS)。.

該試驗(yàn)達(dá)到首個(gè)共同主要終點(diǎn)，結(jié)果顯示，接受 Selinexor 聯(lián)合 Ruxolitinib治療的患者，其脾臟體積縮小率 (SVR35) 較單獨(dú)接受Ruxolitinib 治療的患者有明顯且具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。 有關(guān)結(jié)果顯示，聯(lián)合治療組可實(shí)現(xiàn)快速、顯著且持續(xù)的脾臟體積縮小。

Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust 骨髓增殖性腫瘤學(xué)教授兼副首席醫(yī)療總監(jiān) Claire Harrison 博士表示：「實(shí)現(xiàn)脾臟縮小是骨髓纖維化治療的核心目標(biāo)。 值得注意的是，SENTRY 試驗(yàn)所顯示的脾臟縮小效果不但起效迅速，而且幅度顯著且持久，並與接受聯(lián)合治療患者的潛在總存活期獲益相關(guān)， 我們對(duì)這些結(jié)果感到鼓舞，因?yàn)檫@代表有望為迫切需要更佳治療選擇的患者帶來(lái)新的治療進(jìn)展。」

其他重點(diǎn)結(jié)果包括：

• 總癥狀評(píng)分絕對(duì)值 (Abs-TSS)：聯(lián)合治療組所展現(xiàn)的效益與單獨(dú)接受 Ruxolitinib 治療相若。於第 24 週時(shí)，接受聯(lián)合治療的患者 Abs-TSS 改善 9.9 分，而單獨(dú)接受 Ruxolitinib 治療的患者則改善 10.9 分。 兩組之間的差異未達(dá)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著水平，因此聯(lián)合治療組未能達(dá)到第二項(xiàng)共同主要終點(diǎn)。
• 總存活期 (OS)：儘管於分析時(shí)相關(guān)數(shù)據(jù)尚未成熟，但與單獨(dú)接受 Ruxolitinib 治療相比，Selinexor 聯(lián)合治療已顯示出令人鼓舞的早期總存活期 (OS) 訊號(hào)。OS 為預(yù)先指定的次要終點(diǎn)之一。 研究顯示，接受 Selinexor 聯(lián)合治療的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低超過(guò) 50% (HR 0.43)。
• 脾臟體積縮小：在各個(gè)預(yù)先指定的亞組分析中，均觀(guān)察到一致的 SVR35 獲益。 值得注意的是，於第 24 週時(shí)，不論 Ruxolitinib 的劑量高低，包括每日接受少於 15 毫克 Ruxolitinib 治療的患者，Selinexor 聯(lián)合治療均能實(shí)現(xiàn)更優(yōu)越的脾臟體積縮小效果。
• 變異等位基因頻率 (VAF) 降低：這項(xiàng)與 SVR35 相關(guān)的預(yù)先指定探索性終點(diǎn)顯示，於第 24 週時(shí)，Selinexor 聯(lián)合 Ruxolitinib 治療組有 32% 的患者錄得 VAF 下降，而單獨(dú)接受 Ruxolitinib 治療的患者則為 23.9%，顯示該聯(lián)合治療具備潛在的疾病修飾作用。
• 安全性及耐受性：該聯(lián)合治療展現(xiàn)出可管理的安全性及耐受性特徵，與 Selinexor 及 Ruxolitinib 各自已知的安全性概況一致。 研究中未有觀(guān)察到任何新的安全性訊號(hào)。

美納里尼集團(tuán)行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「SENTRY 研究所顯示的強(qiáng)勁脾臟反應(yīng)，以及令人鼓舞的早期總存活期數(shù)據(jù)，為受這種嚴(yán)重疾病困擾且預(yù)後欠佳的患者帶來(lái)了潛在新治療方案的希望。 我們致力為癌癥患者帶來(lái)具變革性的治療方案，這份決心與承諾比以往任何時(shí)候都更堅(jiān)定。」

關(guān)於骨髓纖維化 (MF)

骨髓纖維化 (MF) 是一種血癌，屬於一組稱(chēng)為骨髓增殖性腫瘤 (Myeloproliferative Neoplasms，MPN) 的疾病。 這類(lèi)疾病由骨髓內(nèi)異常造血細(xì)胞過(guò)度增生所引起，並導(dǎo)致瘢痕組織形成。 有關(guān)瘢痕組織會(huì)妨礙身體製造健康血細(xì)胞。 骨髓纖維化屬罕見(jiàn)疾病，每 10 萬(wàn)人當(dāng)中每年僅約有一至兩人確診，而患者確診後的中位存活期為六年。 此外，骨髓纖維化患者的生活質(zhì)素亦可能因疾病引起的癥狀而受到影響，包括疲勞、脾臟腫大及血球數(shù)目偏低等。 ^1,2,3

如需通報(bào)疑似不良反應(yīng)，請(qǐng)聯(lián)絡(luò) Stemline Therapeutics, Inc.：adverseevents@menarinistemline.com。 所有相關(guān)資料均可於 https://stemline.com/contact/ 查閱。

請(qǐng)參閱產(chǎn)品特性摘要 (SmPC) 及載於 www.ec.europa.eu 的歐洲公共評(píng)估報(bào)告 (European Public Assessment Report)。

如欲了解 Selinexor 獲批準(zhǔn)適應(yīng)癥的完整資料，請(qǐng)參閱當(dāng)?shù)靥幏劫Y訊。 美納里尼集團(tuán)持有 Selinexor 的授權(quán)許可權(quán)，現(xiàn)時(shí)已於多個(gè)歐洲國(guó)家及全球多個(gè)地區(qū)推出該藥物。 在美國(guó)，Selinexor 由 Karyopharm Therapeutics 負(fù)責(zé)銷(xiāo)售，完整處方資訊可於此處查閱。

關(guān)於美納里尼集團(tuán)

美納里尼集團(tuán)是一家領(lǐng)先的國(guó)際製藥及診斷企業(yè)，營(yíng)業(yè)額達(dá) 55 億美元，員工人數(shù)超過(guò) 17,000 人。 美納里尼專(zhuān)注於醫(yī)療需求高度未被滿(mǎn)足的治療領(lǐng)域，業(yè)務(wù)涵蓋心臟科、腫瘤科、呼吸科、腸胃科、傳染病科、糖尿病科、炎癥及鎮(zhèn)痛治療等領(lǐng)域。 美納里尼集團(tuán)在全球設(shè)有 18 個(gè)生產(chǎn)基地及 9 個(gè)研發(fā)中心，其產(chǎn)品於全球 140 個(gè)國(guó)家和地區(qū)銷(xiāo)售。 如欲了解更多資訊，請(qǐng)瀏覽 www.menarini.com。

關(guān)於 Stemline Therapeutics, Inc.
Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）為美納里尼集團(tuán)的全資附屬公司，是一家處?kù)渡虡I(yè)化階段的生物製藥公司，專(zhuān)注於為患者帶來(lái)具變革性的腫瘤治療方案。 Stemline 於美國(guó)、歐洲及其他全球地區(qū)銷(xiāo)售 Elacestrant。這是一種口服內(nèi)分泌治療藥物，適用於治療絕經(jīng)後女性或成年男性患者，其腫瘤屬雌激素受體 (ER) 陽(yáng)性、人類(lèi)表皮生長(zhǎng)因子受體 2 (HER2) 陰性，以及帶有 ESR1 突變的晚期或轉(zhuǎn)移性乳癌，且病情已在接受至少一種內(nèi)分泌治療後出現(xiàn)進(jìn)展。 Stemline 亦於美國(guó)、歐洲及其他全球地區(qū)銷(xiāo)售 Tagraxofusp-erzs。這是一種針對(duì) CD123 的新型標(biāo)靶治療，適用於治療母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞腫瘤 (BPDCN) 患者。BPDCN 是一種侵襲性血液系統(tǒng)惡性腫瘤。 此外，Stemline 亦於歐洲銷(xiāo)售 Selinexor。Selinexor 是一種用於治療多發(fā)性骨髓瘤的 XPO1 抑制劑。 公司目前亦正分別就 Elacestrant 及 Tagraxofusp 進(jìn)行多項(xiàng)擴(kuò)展適應(yīng)癥研究，涵蓋乳癌及血液系統(tǒng)惡性腫瘤等範(fàn)疇；同時(shí)，公司亦擁有龐大的臨床研發(fā)管線(xiàn)，多款候選藥物正處?kù)恫煌_(kāi)發(fā)階段，涵蓋多種實(shí)體腫瘤及血液系統(tǒng)惡性腫瘤。

參考資料

1.  Myelofibrosis. NORD (National Organization for Rare Disorders). https://rarediseases.org/mondo-disease/myelofibrosis/
2.  Myelofibrosis. The Leukemia & Lymphoma Society (LLS). https://bloodcancerunited.org/blood-cancer/myeloproliferative-neoplasms-mpns/myelofibrosis-mf
3.  Myelofibrosis. Mayo Clinic. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptoms-causes/syc-20355057

^[i] 本新聞稿所討論的研究性聯(lián)合治療及未獲批準(zhǔn)適應(yīng)癥，其安全性及療效尚未獲美國(guó)食品藥物管理局 (FDA)、歐洲藥品管理局 (EMA) 或任何其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)確認(rèn)。