上海2026年1月15日 /美通社/ -- 2026年1月，拜耳集團(tuán)（Bayer AG）全資擁有並獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）近期宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受其用於治療晚發(fā)性龐貝病的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物 AB-1009 的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。隨著這一公告，AB-1009 項(xiàng)目推進(jìn)至 1/2 期臨床試驗(yàn)階段。AskBio預(yù)計(jì)將在 2026年初招募其首位患者^[1]。

2024年9月，信念醫(yī)藥與AskBio達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同探索創(chuàng)新基因療法潛力^[2]。在AB-1009 項(xiàng)目中，信念醫(yī)藥授予AskBio AAV衣殼的特許使用權(quán)，並提供了AAV載體生産服務(wù)。在合作開(kāi)發(fā)框架下，信念醫(yī)藥與AskBio密切合作，對(duì)AB-1009 IND的成功獲批起到了重要作用。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示：「我們欣喜地獲悉合作夥伴AskBio基因療法的IND獲批，這是雙方戰(zhàn)略合作的重要裏程碑，也是基因治療領(lǐng)域全球化創(chuàng)新的又一實(shí)踐成果。我代表信念醫(yī)藥，向AskBio團(tuán)隊(duì)致以誠(chéng)摯祝賀！此次IND獲批，印證了AskBio卓越的研發(fā)能力與臨床推進(jìn)效率，也體現(xiàn)了雙方在技術(shù)平臺(tái)與資源協(xié)同上的深度共鳴。未來(lái)，信念醫(yī)藥期望繼續(xù)深化與AskBio的合作，加速推進(jìn)創(chuàng)新療法的全球開(kāi)發(fā)。」

關(guān)於龐貝病
龐貝病是一種遺傳性溶酶體貯積癥，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低或缺失會(huì)導(dǎo)致糖原在細(xì)胞內(nèi)蓄積，這被認(rèn)爲(wèi)是龐貝病臨床表現(xiàn)的成因。該疾病具有使人衰弱的特點(diǎn)，其特徵是嚴(yán)重的肌肉無(wú)力，且隨時(shí)間推移而惡化，並伴有膈肌受累，導(dǎo)致在疾病早期即出現(xiàn)呼吸功能不全。龐貝病的範(fàn)圍包括從快速致命的、對(duì)心功能有顯著影響的嬰兒型，到主要影響骨骼肌、進(jìn)展較爲(wèi)緩慢的晚發(fā)型。據(jù)估計(jì)，全球約有 5,000 至 10,000 人患病。

關(guān)於信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療産品研發(fā)、生産和臨床應(yīng)用爲(wèi)一體的高科技企業(yè)。公司致力於通過(guò)安全高效的病毒載體技術(shù)爲(wèi)嚴(yán)重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)，包括HEK293細(xì)胞懸浮無(wú)血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業(yè)化生産平臺(tái)。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計(jì)、先進(jìn)的臨床級(jí)載體製造工藝等領(lǐng)域進(jìn)行了全面佈局。同時(shí)還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋血友病、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關(guān)節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個(gè)産品管線已經(jīng)進(jìn)入臨床研究階段，其針對(duì)血友病B的基因療法的新藥已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。

聲明

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• 本文所述AB-1009注射液尚未獲批上市。