新奧爾良2025年11月10日 /美通社/ -- 專(zhuān)注開(kāi)發(fā)下一代RNAi療法的全球化生物醫(yī)藥公司大睿生物（Rona Therapeutics），今日在美國(guó)心臟協(xié)會(huì)年會(huì)上由首席醫(yī)學(xué)官Alex M. DePaoli博士口頭報(bào)告了其長(zhǎng)效靶向ApoC3的siRNA藥物RN0361的I期臨床研究結(jié)果。首次人體研究顯示，RN0361實(shí)現(xiàn)了顯著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，療效持續(xù)至少六個(gè)月，展現(xiàn)出潛在的同類(lèi)最佳（best-in-class）特征，可用于預(yù)防嚴(yán)重高甘油三酯血癥相關(guān)的胰腺炎，并降低由動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白引起的心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)。

這是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的單次遞增劑量研究，入組受試者基線(xiàn)甘油三酯水平超過(guò)80 mg/dL。結(jié)果顯示，RN0361耐受性良好，未觀察到嚴(yán)重不良事件；注射部位反應(yīng)輕微且可自限；一過(guò)性的ALT與AST升高符合GalNAc綴合siRNA藥物的典型特征。RN0361在劑量依賴(lài)性上呈現(xiàn)出顯著的ApoC3與TG抑制作用，持續(xù)至給藥后第180天，最高達(dá)到ApoC3降低93%及甘油三酯降低69%。同時(shí)，該藥物還實(shí)現(xiàn)了非高密度脂蛋白膽固醇、極低密度脂蛋白膽固醇及殘余膽固醇等顯著且持久的降低。與安慰劑組相比，給藥組空腹血糖與糖化血紅蛋白（HbA1c）并未出現(xiàn)顯著差異。

ApoC3的升高會(huì)促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白的聚集，從而增加急性胰腺炎和心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)，尤以糖尿病患者風(fēng)險(xiǎn)升高為甚。目前的治療方案往往難以在重癥患者中實(shí)現(xiàn)持續(xù)的控制。RN0361以單次給藥即可實(shí)現(xiàn)六個(gè)月持久療效，有望填補(bǔ)這一未被滿(mǎn)足的臨床需求，標(biāo)志著血脂管理領(lǐng)域的重要進(jìn)展。

大睿生物首席執(zhí)行官史藝賓女士表示，"這些數(shù)據(jù)驗(yàn)證了RN0361在長(zhǎng)期作用力與安全性方面的優(yōu)越性，為其推進(jìn)至高甘油三酯血癥患者的II期臨床研究奠定了基礎(chǔ)。通過(guò)單次給藥即可在六個(gè)月內(nèi)深度降低ApoC3、甘油三酯及動(dòng)脈粥樣硬化性脂質(zhì)，RN0361有望成為解決重度高甘油三酯血癥及心血管風(fēng)險(xiǎn)的重要?jiǎng)?chuàng)新療法。"