上海2025年4月21日 /美通社/ -- 專注于RNA靶向療法創(chuàng)新的生物科技公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其自主研發(fā)的靶向血管緊張素原（Angiotensinogen, AGT）的小干擾RNA（siRNA）藥物RN1871的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），已正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。

RN1871通過(guò)沉默肝臟中AGT的mRNA表達(dá)，精準(zhǔn)抑制腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）的核心前體蛋白生成。RAAS系統(tǒng)是調(diào)控血壓的關(guān)鍵通路，其過(guò)度激活與高血壓疾病的進(jìn)展密切相關(guān)。臨床前研究表明，RN1871可長(zhǎng)效降低血壓，有望為全球超過(guò)15億高血壓患者提供更優(yōu)治療方案。

大睿生物首席執(zhí)行官史藝賓女士表示："RN1871的IND獲批是公司在慢性疾病創(chuàng)新療法領(lǐng)域的重大突破。siRNA技術(shù)能以極低的給藥頻率實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期療效，從源頭阻斷疾病進(jìn)展。我們期待將這一創(chuàng)新療法引入高血壓治療領(lǐng)域，以更安全便捷的治療方案改善心血管事件及其他并發(fā)癥的防控。"

大睿生物首席醫(yī)學(xué)官兼轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)執(zhí)行副總裁Alex M. DePaoli博士補(bǔ)充："RN1871在臨床前研究中展現(xiàn)出顯著的AGT抑制效果及相關(guān)的降壓療效，安全性良好。我們將盡快啟動(dòng)I期臨床試驗(yàn)，評(píng)估其在人體中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)及早期療效信號(hào)。這一進(jìn)展是團(tuán)隊(duì)從科學(xué)洞察到臨床轉(zhuǎn)化能力的集中體現(xiàn)。"