蘇州 2025年5月21日 /美通社/ -- 2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)用于治療轉甲狀腺素蛋白相關淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內基因編輯創(chuàng)新藥ART001已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱：FDA） 授予的再生醫(yī)學先進療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡稱：RMAT）認定。根據公開信息，這是中國第一個獲美國FDA RMAT認定的基因編輯產品，體現了FDA對ART001創(chuàng)新性和臨床潛力的認可，將有力助力ART001加速臨床開發(fā)。

基于ART001已有數據，FDA確認ART001符合RMAT認定標準。臨床數據顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達90%以上，且已維持穩(wěn)定72周。基于銳正基因領先的體內基因編輯技術平臺，ART001在已達72周的IIT臨床研究中，未見國內外類似產品頻見的輸注相關反應和天門冬氨酸轉移酶（AST）指標升高，且未發(fā)生DLT及SAE。同時，ART001在脫靶安全性上表現優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達到全球同行業(yè)領先水平，有望成為針對ATTR的Best-in-class藥物。

ART001于2023年8月成為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的以LNP為載體的體內基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國和美國臨床試驗許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗許可的同類產品，目前已進入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認定。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內基因編輯技術藥物開發(fā)方面的創(chuàng)新能力，更加重要的是，RMAT認定為ART001的進一步加速開發(fā)創(chuàng)造了條件。我們將繼續(xù)推進ART001的臨床開發(fā)，盡快將這一先進療法帶給全球患者。"