蘇州2025年3月19日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001（適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱：FDA）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

美國FDA孤兒藥資格認定是美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格認定后，研發(fā)公司可以享受包括美國市場7年獨占權(quán)在內(nèi)的多種激勵政策，對于新藥研發(fā)具有重大意義。

基于LNP載體的體內(nèi)基因編輯是目前全球最具潛力的創(chuàng)新治療方式之一，存在非常高的技術(shù)與轉(zhuǎn)化門檻，全球范圍內(nèi)目前僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，銳正基因是其中唯一的中國公司，其余三家都來自于美國，整個領(lǐng)域目前全球尚未有產(chǎn)品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗許可的LNP載體體內(nèi)基因編輯藥物，也是中國首個進入人體臨床研究(IIT)的同類產(chǎn)品。臨床數(shù)據(jù)顯示^[1,2]，ART001一次性用藥即可實現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個月，已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國目前僅有達到此目標的同類產(chǎn)品。

基于銳正基因領(lǐng)先的制劑技術(shù)平臺，ART001在IIT和注冊I/IIa期臨床研究中未見輸注相關(guān)反應(yīng)。同時，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現(xiàn)象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次ART001獲 FDA 孤兒藥資格認定，為其走向國際舞臺、參與全球競爭提供了堅實基礎(chǔ)。銳正基因?qū)⒊掷m(xù)推進ART001基因療法的臨床和全球市場化進程，并積極探索和開拓國際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"