• 胱氨酸貯積癥是一種罕見的遺傳性疾病，在新生兒中的發(fā)病率為1:100,000-200,000, 并伴隨終生風險。 疾病會逐漸侵害患者的器官，包括：腎臟、眼睛、甲狀腺、肌肉、肝臟、胰腺、生殖腺和大腦等。
• 目前，尚無治愈胱氨酸貯積癥的療法。
• 蘇黎世大學的遺傳性腎臟疾病機制研究小組(MIKADO)和英矽智能達成合作，將共同識別、排序和注釋全新靶點，以發(fā)現(xiàn)胱氨酸病潛在療法。

紐約和蘇黎世2022年3月10日 /美通社/ -- 專注于研究罕見的遺傳性腎臟疾病的蘇黎世大學轉(zhuǎn)化團隊 - 遺傳性腎臟疾病機制（MIKADO）小組和由端到端人工智能 （AI） 驅(qū)動的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布達成一項研發(fā)合作，旨在加速發(fā)現(xiàn)胱氨酸貯積癥的變革性創(chuàng)新療法，初始合作期將持續(xù)一年。

Insilico Medicine enters research collaboration with the University of Zurich

根據(jù)合作協(xié)議，MIKADO小組將利用其從臨床前模型和胱氨酸病細胞模型中獲得的多組學數(shù)據(jù)庫，通過英矽智能的人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics 來識別導致胱氨酸貯積癥患者出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥的細胞和分子通路。MIKADO 小組將分析與疾病相關(guān)的信號通路，并利用英矽智能的人工智能算法生成候選的小分子化合物。之后，MIKADO 小組會使用自主研發(fā)的篩選技術(shù)在臨床前模型和胱氨酸貯積癥細胞系中對這些小分子化合物進行驗證。

蘇黎世大學MIKADO 小組負責人Olivier Devuyst博士表示：“MIKADO 和英矽智能的合作令我非常興奮。憑借以人工智能驅(qū)動、系統(tǒng)生物學為基礎(chǔ)的藥物研發(fā)，我們將加速藥物靶點的分析和發(fā)現(xiàn)，降低成本增加成功的可能性，最終為胱氨酸病患者帶來創(chuàng)新的突破性療法。”

英矽智能首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“胱氨酸病是一種被普遍忽視的疾病，有大量未滿足的醫(yī)療需求。我們很高興與蘇黎世大學的MIKADO 小組合作，將人工智能靶點發(fā)現(xiàn)平臺PandaOmics與人類智能相結(jié)合，為全球胱氨酸病患者帶來潛在幫助。”

蘇黎世大學MIKADO小組高級科學家兼項目負責人 Alessandro Luciani博士表示：“我們旨在使用創(chuàng)新的臨床前模型和疾病相關(guān)的表型篩選，為尚未有治療藥物的疾病驗證全新藥物靶點。 最終，我們希望改善患者的生活質(zhì)量，并為全球成千上萬的胱氨酸病患者帶來切實的希望。”

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