德國(guó)殷格翰2021年10月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰、IP 集團(tuán)、英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟 (GTC，由倫敦帝國(guó)理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)的研究人員組成) 和牛津生物醫(yī)藥公司 (OXB)，近日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知識(shí)產(chǎn)權(quán)和專有技術(shù)的選擇權(quán)，以推進(jìn)并進(jìn)一步加速為囊性纖維化患者開發(fā)的潛在的新治療方案。在該合作伙伴關(guān)系中，IP集團(tuán)代表 GTC 的三所大學(xué)授予勃林格殷格翰全球獨(dú)家權(quán)利，以開發(fā)、制造、注冊(cè)和商業(yè)化這種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療囊性纖維化。此外，GTC 還在臨床前研究和臨床基因治療開發(fā)方面貢獻(xiàn)其專業(yè)知識(shí)。勃林格殷格翰在呼吸系統(tǒng)疾病的新型突破性療法的開發(fā)方面擁有領(lǐng)先的能力，而OXB則將其基于慢病毒載體療法制造方面的領(lǐng)先能力與勃林格殷格翰公司的專業(yè)能力相結(jié)合。
囊性纖維化是一種罕見的、進(jìn)行性的、危及生命的疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的肺部功能障礙和持續(xù)感染，影響全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突變導(dǎo)致的蛋白質(zhì)缺陷或缺失引起的。學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、生命科學(xué)投資者、制藥公司和生物技術(shù)公司之間的這一創(chuàng)新開發(fā)伙伴關(guān)系專注于推進(jìn)BI 3720931（一種新型復(fù)制缺陷慢病毒載體）吸入制劑的開發(fā)，該載體能選擇性地將健康CFTR基因引入相關(guān)靶細(xì)胞。
GTC 協(xié)調(diào)員 Eric Alton 教授表示：“我們開發(fā)的新型肺部靶向技術(shù)在臨床前模型中表現(xiàn)出很高的基因轉(zhuǎn)移效率，并提供了重復(fù)給藥以保持治療效果的可能性，這是其他基于病毒的基因療法可能無法提供的。我們的新療法有可能在所有囊性纖維化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多種不同的已知基因突變的影響。其目標(biāo)患者是那些不適合 CFTR 調(diào)節(jié)劑的患者。經(jīng)過 21 年的專注努力，GTC 很高興能夠達(dá)到這一里程碑。我們非常感謝我們優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)和那些在很多方面支持我們的囊性纖維化患者，包括參加多次臨床試驗(yàn)。我們要感謝我們過去和現(xiàn)在的基金贊助者，包括健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金（健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會(huì)和衛(wèi)生部并行建立的一項(xiàng)融資合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纖維化信托、國(guó)家健康研究所和醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)。”
勃林格殷格翰公司高級(jí)副總裁、全球發(fā)現(xiàn)研究負(fù)責(zé)人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以來，勃林格殷格翰贊助了 GTC 和 OXB 的研發(fā)活動(dòng)。在這個(gè)潛在的革命性項(xiàng)目中與我們的合作伙伴取得的共同成功使我們相信，我們現(xiàn)在可以進(jìn)一步加快這種高度創(chuàng)新的治療方法。憑借我們?cè)诤粑膊’煼I(lǐng)域的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面的領(lǐng)先地位，結(jié)合我們合作伙伴在基因療法和生產(chǎn)制造上的專業(yè)知識(shí)，我們的目標(biāo)是為囊性纖維化患者帶來下一個(gè)突破，他們迫切需更好的治療選擇。”
Oxford Biomedica 首席執(zhí)行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以來，我們很高興與勃林格殷格翰、IP 集團(tuán)和 GTC開展 合作。在目前為止取得的巨大進(jìn)步的基礎(chǔ)上，我們很高興全球領(lǐng)先的呼吸疾病制藥公司之一，勃林格殷格翰選擇行使選擇權(quán)，許可 OXB 慢病毒載體制造技術(shù)以生產(chǎn)GTC 開發(fā)的這種高度創(chuàng)新的吸入性囊性纖維化基因治療配方。該合作伙伴關(guān)系對(duì)我們公司實(shí)現(xiàn)為患者提供改變生活的基因療法這一使命至關(guān)重要，并有可能為全球許多囊性纖維化患者提供新的治療選擇。”
根據(jù)與勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期權(quán)和許可協(xié)議條款，勃林格殷格翰將代表 GTC 向 IP 集團(tuán)支付選擇權(quán)行使費(fèi)、近期的、開發(fā)成功、注冊(cè)和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。 OXB 將獲得350 萬英鎊的期權(quán)行權(quán)費(fèi)，并有權(quán)在實(shí)現(xiàn)各種開發(fā)、注冊(cè)和銷售里程碑后獲得總計(jì)高達(dá) 2750 萬英鎊的付款，此外還將獲得基于CF基因治療產(chǎn)品凈銷售額的分層低個(gè)位數(shù)特許權(quán)使用費(fèi)。
囊性纖維化信托基金首席執(zhí)行官David Ramsden說：“勃林格殷格翰致力于囊性纖維化患者基因治療療法開發(fā)的下一階段，這是一個(gè)好消息。 這是重要的一步，因?yàn)樗鼮檎麄€(gè)囊性纖維化領(lǐng)域帶來了希望，尤其是那些無法從現(xiàn)有藥物中獲益的人。所有幫助我們以長(zhǎng)期投資于英國(guó)囊性纖維化基因治療聯(lián)盟的人都應(yīng)該為他們所取得的成就感到自豪。”
