- TransConTM人生長(zhǎng)激素（lonapegsomatropin）獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐盟委員會(huì)（EC）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）
上海2020年4月21日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)的合資公司，負(fù)責(zé) Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予TransCon人生長(zhǎng)激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。
TransCon人生長(zhǎng)激素是生長(zhǎng)激素的研究性長(zhǎng)效前藥，目前已開發(fā)成為每周一次使用的GHD治療藥物。TransCon人生長(zhǎng)激素通過釋放相同的生長(zhǎng)激素分子來(lái)維持與每日人生長(zhǎng)激素治療相同的作用方式。當(dāng)前，在美國(guó)或歐洲市場(chǎng)上沒有獲批的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療。TransCon人生長(zhǎng)激素已經(jīng)于2019年10月獲得歐洲委員會(huì)（EC）在歐洲治療GHD的孤兒藥認(rèn)定。
“TransCon人生長(zhǎng)激素現(xiàn)在已在美國(guó)和歐洲獲得孤兒藥認(rèn)定，我們認(rèn)為這是對(duì)全球需要一種長(zhǎng)效作用療法來(lái)應(yīng)對(duì)GHD以及所有內(nèi)分泌健康問題的重要肯定。”Ascendis Pharma業(yè)務(wù)發(fā)展部的高級(jí)副總裁醫(yī)學(xué)博士Dana Pizzuti說(shuō)道：“作為開發(fā)中唯一提供未經(jīng)修飾的生長(zhǎng)激素的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素產(chǎn)品，我們認(rèn)為TransCon人生長(zhǎng)激素具有改善患者生活的巨大潛力。我們?nèi)杂型从?jì)劃分別在今年第二季度和第四季度提交在美國(guó)和歐洲TransCon人生長(zhǎng)激素的營(yíng)銷申請(qǐng)。”
獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預(yù)防影響少于200,000美國(guó)公民的罕見疾病或病癥的藥物，并且可能比已經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品更安全或更有效。孤兒藥的認(rèn)定為藥物研發(fā)人員提供了某些福利和激勵(lì)措施，包括從市場(chǎng)授權(quán)之日起七年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期，免除FDA用戶費(fèi)用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認(rèn)定不會(huì)改變FDA的法規(guī)要求，即通過適當(dāng)且受到良好控制的研究來(lái)確定藥物的安全性和有效性，以支持批準(zhǔn)和商業(yè)化。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：“目前，90%以上的罕見病缺乏有效的治療手段，此次TransCon人生長(zhǎng)激素獲得美國(guó)FDA孤兒藥的認(rèn)定對(duì)治療生長(zhǎng)激素缺乏癥具有很大意義。每周一次的TransCon人生長(zhǎng)激素可以降低每日注射的負(fù)擔(dān)，使得患者有更好的機(jī)會(huì)達(dá)到正常成年身高和總體的內(nèi)分泌健康。目前，TransCon人生長(zhǎng)激素用于兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的中國(guó)III期臨床研究已于2019年年底啟動(dòng)，維昇藥業(yè)作為TransCon人生長(zhǎng)激素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，未來(lái)將全力推進(jìn)在中國(guó)的上市計(jì)劃，致力于將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)，期望讓更多的中國(guó)患者更早地受惠于全球先進(jìn)可靠的治療方案。”
