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馬里蘭州羅克維爾2026年5月10日 /美通社/ -- 美國 -- AAVnerGene Inc.今日宣布推出AAVone®2.1，這是該公司專有的AAVone®單質(zhì)粒AAV生產(chǎn)系統(tǒng)的下一代進(jìn)化版本，旨在提高AAV載體的生產(chǎn)效率、完整衣殼率、制造經(jīng)濟(jì)性以及成本效益。
AAVone®2.1在細(xì)胞培養(yǎng)中達(dá)到了約1x1016基因組拷貝（GC）/L的產(chǎn)量，且在收獲時完整衣殼率超過70%。相比AAVone®1.0以及傳統(tǒng)多質(zhì)粒AAV生產(chǎn)系統(tǒng)（常產(chǎn)生較高比例的空衣殼），這代表著重大進(jìn)步。 該平臺已在多種AAV血清型中驗證了性能，并證實(shí)其與基于HEK293的細(xì)胞系及現(xiàn)有生產(chǎn)工藝流程相互兼容。
這些改進(jìn)有望降低質(zhì)粒需求量、培養(yǎng)體積、純化負(fù)擔(dān)、處理步驟、處理時間及生產(chǎn)成本，同時提升整體載體質(zhì)量。 通過解決AAV生產(chǎn)中的關(guān)鍵瓶頸，AAVone®2.1旨在為基于AAV基因治療項目的臨床和商業(yè)規(guī)模化生產(chǎn)提供支持。
AAVnerGene首席技術(shù)官王啟釗（Qizhao Wang）博士表示：“AAV生產(chǎn)仍然是基因治療領(lǐng)域面臨的最重大的技術(shù)和經(jīng)濟(jì)難題之一。 傳統(tǒng)多質(zhì)粒體系已在行業(yè)內(nèi)應(yīng)用數(shù)十年，但在生產(chǎn)效率、空衣殼比例以及純化復(fù)雜性方面的局限，持續(xù)給研發(fā)和商業(yè)化帶來障礙。 AAVone®2.1通過簡化的單質(zhì)粒體系，直擊這些難題，提高了載體生產(chǎn)效率和完整衣殼率。 ”
AAVnerGene首席執(zhí)行官于道展（Daozhan Yu）博士表示：“AAV基因治療持續(xù)面臨商業(yè)化難題，其中生產(chǎn)成本、載體質(zhì)量及工藝可規(guī)模化是最關(guān)鍵的制約因素。 AAVone®2.1有讓AAV生產(chǎn)變得更簡單、更可規(guī)模化、更具成本效益的潛力，助力更多AAV基因治療項目在臨床和商業(yè)化方面變得可行。”
AAVnerGene的合作伙伴已獲得該技術(shù)授權(quán)，并正在利用該平臺推進(jìn)多個AAV基因治療項目的開發(fā)。 該公司的目標(biāo)是提供賦能型技術(shù)，以幫助克服生產(chǎn)障礙、降低開發(fā)成本，讓更多基因治療項目最終惠及患者。
關(guān)于AAVnerGene Inc.
AAVnerGene是一家總部位于馬里蘭州的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)可解決AAV基因治療領(lǐng)域瓶頸問題的解決方案，涵蓋生產(chǎn)、毒性、表征分析及遞送等環(huán)節(jié)。 旗下平臺包括AAVone®、用于效價及rcAAV檢測的AAV-Q平臺、用于衣殼工程的ATHENA平臺，旨在提升AAV基因治療藥物開發(fā)中的生產(chǎn)效率、質(zhì)量、規(guī)模化能力、效率及安全性。
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