新加坡和中國(guó)廣州和洛杉磯2021年9月23日 /美通社/ -- 來恩生物醫(yī)藥有限公司（Lion TCR Pte Ltd），一家專注于原創(chuàng)TCR T細(xì)胞免疫治療的臨床階段的生物科技公司，很榮幸地宣布美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)其龍頭產(chǎn)品LioCyx-M004的新藥（IND）申請(qǐng)開展1b/2期國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)名稱：LIBERO）。

該項(xiàng)新藥批件使得來恩生物獲準(zhǔn)啟動(dòng)其龍頭產(chǎn)品LioCyx-M004的IND臨床試驗(yàn)，用于治療原發(fā)性HBV相關(guān)的晚期肝細(xì)胞癌（HCC）。這是全球首例使用個(gè)性化的TCR-T療法治療HBV相關(guān)的肝細(xì)胞癌的臨床研究。

2020年，全球新增肝癌患者超過90萬，其中90%為肝細(xì)胞癌（HCC）。在亞洲HBV是HCC的重要誘因，以中國(guó)為例，80%-90%的HCC與HBV感染有關(guān)。因此靶向HBV相關(guān)抗原是極具希望的治療策略。LioCyx-M004是一種自體T細(xì)胞產(chǎn)品，通過mRNA轉(zhuǎn)染表達(dá)靶向HBV抗原的TCR，賦予T細(xì)胞特異性識(shí)別并殺傷HBV相關(guān)HCC腫瘤細(xì)胞的能力。通過有效利用mRNA瞬時(shí)表達(dá)的特性，結(jié)合多次輸注的方式，既能很好地控制潛在的毒性又能保證療效。

在已完成的1期臨床試驗(yàn)中，LioCyx-M004展現(xiàn)了良好的安全性，沒有細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)毒性發(fā)生，并觀察到腫瘤緩解，且緩解時(shí)間持續(xù)27.7月，中位生存期顯著提升達(dá)到33.1個(gè)月。這為進(jìn)一步探索該細(xì)胞產(chǎn)品的療效提供了強(qiáng)有力的依據(jù)。在該次獲批的IND臨床研究中主要將LioCyx-M004作為單藥治療來進(jìn)一步評(píng)估其療效，同時(shí)也會(huì)評(píng)估LioCyx-M004與侖伐替尼聯(lián)合使用的安全性和療效。侖伐替尼作為晚期肝細(xì)胞癌的標(biāo)準(zhǔn)一線治療，具有改善腫瘤免疫微環(huán)境的潛在功能，與LioCyx-M004治療的結(jié)合將形成優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，將進(jìn)一步提高療效。

來恩生物首席運(yùn)營(yíng)官及首席醫(yī)學(xué)官王婷婷博士評(píng)論：“LioCyx-M004以其獨(dú)特的作用機(jī)制、良好的安全特性和抗腫瘤療效，有望成為治療HCC的首創(chuàng)TCR T細(xì)胞療法。強(qiáng)有力的科學(xué)依據(jù)進(jìn)一步支持我們的TCR-T療法與其他療法相結(jié)合以進(jìn)一步提高療效，改善HCC患者預(yù)后。我們?yōu)楣窘陙砣〉玫闹卮筮M(jìn)展感到自豪，并期待在今后幾周內(nèi)迅速啟動(dòng)本臨床試驗(yàn)以造福HCC患者。患者招募工作將從美國(guó)希望之城綜合癌癥中心開始，該中心是全球領(lǐng)先的癌癥研究和治療中心。其他臨床地點(diǎn)包括中國(guó)，新加坡等地也正在同步申報(bào)。”

來恩生物董事總經(jīng)理兼首席執(zhí)行官彭曉明博士指出：“FDA對(duì)來恩生物L(fēng)ioCyx-M004新藥IND臨床的批準(zhǔn)進(jìn)一步體現(xiàn)了LioCyx-M004作為肝癌的創(chuàng)新療法的意義，本次IND臨床批件的獲取對(duì)來恩生物是一個(gè)重大里程碑，在此重要時(shí)刻向所有關(guān)心來恩生物發(fā)展的人表達(dá)感謝！來恩生物將繼續(xù)致力于成為全球領(lǐng)先的TCR-T細(xì)胞治療公司，打造我們的關(guān)鍵免疫治療技術(shù)平臺(tái)其中包含TCR-T相關(guān)的TCR發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，自體、異體細(xì)胞平臺(tái)以及基因編輯技術(shù)平臺(tái)等。利用創(chuàng)新的TCR-T細(xì)胞免疫療法使肝癌患者受益，成為治療肝癌領(lǐng)域的標(biāo)桿企業(yè)。”