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西雅圖2021年1月5日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥合同開發(fā)和制造組織（CDMO）AGC Biologics是Libmeldy?的第一家制造商。Libmeldy?是Orchard Therapeutics的產(chǎn)品，最近獲歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)用于符合條件的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）患者的一次性治療。
EC已授予Libmeldy?（編碼ARSA基因的自體CD34+細(xì)胞）完全（標(biāo)準(zhǔn)）市場授權(quán)。這種基于慢病毒載體的基因治療藥物在AGC Biologics的米蘭工廠生產(chǎn)。Orchard Therapeutics已經(jīng)著手在歐盟推出這種藥物的準(zhǔn)備工作，以支持AGC Biologics米蘭工廠的商業(yè)規(guī)模藥物生產(chǎn)。
“AGC Biologics非常高興能與Orchard Therapeutics成功合作，共同實(shí)現(xiàn)了這個重要的里程碑。”AGC Biologics首席商務(wù)官M(fèi)ark Womack說道，“我們是少數(shù)幾家具有商業(yè)經(jīng)驗的細(xì)胞和基因治療藥物CDMO之一，我們?yōu)榇烁械椒浅Ｗ院溃↙ibmeldy?是我們生產(chǎn)的第三款商業(yè)產(chǎn)品）。我們期待與Orchard繼續(xù)合作，為MLD患者提供這種改變生活的治療藥物。”
“從第一位患者接受治療，一直到獲得市場批準(zhǔn)，我們非常榮幸地參與了這個產(chǎn)品的整個臨床過程。作為慢病毒載體和藥品生產(chǎn)商，我們?yōu)槟軌蛑С諳rchard治療這一毀滅性的疾病而感到自豪。”AGC Biologics米蘭總經(jīng)理Luca Alberici說道。
“歐盟委員會對Libmeldy的批準(zhǔn)為患有MLD這種毀滅性疾病的兒童中符合治療條件的孩子們開啟了巨大的可能性。”O(jiān)rchard首席執(zhí)行官Bobby Gaspar博士說，“我們十分有幸能得到機(jī)會，將這項卓越創(chuàng)新帶給歐盟境內(nèi)符合條件的小患者，我們也相信，AGC Biologics作為合作伙伴將幫助我們實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。”
MLD是一種由ARSA基因中的突變引起的罕見神經(jīng)退行性疾病。MLD有多種形式，但主要影響幼兒，病程進(jìn)展和預(yù)期壽命因癥狀發(fā)作的年齡而異。Libmeldy?通過使用自滅活（SIN）慢病毒載體將ARSA基因的功能性副本插入到患者自身造血干細(xì)胞（HSC）的基因組，從而糾正MLD的遺傳成因。這種藥物在歐盟被批準(zhǔn)用于符合以下條件的兒童患者：i）無疾病臨床表現(xiàn)的晚嬰型或幼兒型；或ii）具有疾病臨床表現(xiàn)的幼兒型，但仍具有獨(dú)立行走的能力，并且處于認(rèn)知能力下降發(fā)生之前。Libmeldy?是獲準(zhǔn)用于符合條件的早發(fā)性MLD患者的首款治療藥物。
