北京2018年9月18日電 /美通社/ -- 今日，由中華慈善總會發(fā)起、安進公司支持的瑞百安慈善援助項目簽約儀式在北京成功舉行。中華慈善總會常務(wù)副會長王樹峰、中華慈善總會秘書長邊志偉、國家衛(wèi)生健康委員會醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝、安進公司全球商業(yè)運營執(zhí)行副總裁穆爾多·戈登、安進公司中國區(qū)總經(jīng)理張文杰、上海市罕見病防治基金會理事長、上海市醫(yī)學會罕見病專科分會主任委員李定國教授以及首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院動脈粥樣硬化研究室研究員王綠婭教授共同見證了此次啟動儀式。該項目旨在幫助純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者免費獲得創(chuàng)新型降膽固醇藥物瑞百安（依洛尤單抗）的治療，幫助患者延長生命、改善生活質(zhì)量，同時減輕患者及其家庭因治療而產(chǎn)生的經(jīng)濟負擔。

中華慈善總會瑞百安慈善援助項目正式啟動

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種罕見的遺傳性疾病，其發(fā)病率約為1/16萬~1/100萬^[1]。患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態(tài)，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病風險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡^[2]。

上海市罕見病防治基金會理事長、上海市醫(yī)學會罕見病專科分會主任委員李定國教授指出：“HoFH患者是心血管疾病的高危人群，由于現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件，這給患者帶來極大的危害。”

瑞百安于今年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為唯一一個在中國獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。中華慈善總會本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發(fā)點，在安進公司的支持下，于瑞百安獲批后快速推動慈善援助項目，進一步減輕患者疾病和經(jīng)濟負擔。

中華慈善總會王樹峰常務(wù)副會長對瑞百安慈善援助項目給予充分肯定，他表示：“瑞百安項目一定能夠進一步推動我國純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高，使更多的患者特別是罹患疾病的青少年患者能夠健康成長，成為自食其力乃至對家庭和社會有所貢獻的人。積極踐行健康中國2030戰(zhàn)略，需要全社會的共同努力。瑞百安慈善援助項目的正式啟動也標志著中華慈善總會在罕見病領(lǐng)域的又一建樹！”

國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝女士表示：“希望通過瑞百安慈善援助項目，為社會起到一個示范作用，讓更多的企業(yè)參與進來，支持公益項目，履行社會責任。大家一起來關(guān)注罕見病群體，讓這個群體的健康權(quán)益能夠得到更好的保障。”

安進公司全球商業(yè)運營執(zhí)行副總裁穆爾多·戈登表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿足。我們非常高興能與中華慈善總會及其他行業(yè)伙伴一同并肩合作，為不幸罹患此種罕見病的中國患者帶來新的希望。作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，安進致力于研發(fā)突破性治療手段，幫助身患嚴重疾病的患者。我們將同中華慈善總會持續(xù)合作，盡己所能將瑞百安帶給更多中國HoFH患者。”

瑞百安慈善援助項目面向符合申請條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者提供為期兩年的免費藥品援助，詳細的項目申請信息可參見瑞百安慈善援助項目官方網(wǎng)站。