6月13日，由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)主辦，中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟指導(dǎo)，中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組和垂體瘤GH病友會(huì)聯(lián)合主辦，益普生支持的《中國(guó)肢端肥大癥患者綜合社會(huì)調(diào)查白皮書(shū)發(fā)布會(huì)暨“肢造非凡”患者關(guān)愛(ài)項(xiàng)目啟動(dòng)》儀式在北京舉行。

在中國(guó)，罕見(jiàn)病患者已經(jīng)超過(guò)2000萬(wàn)人。肢端肥大癥就是一種威脅人類健康的罕見(jiàn)病，其患病率約為40-125例/百萬(wàn)人，年發(fā)病率為3-4例/百萬(wàn)人。

調(diào)研顯示，77.5%的患者在1年確診，無(wú)法在1年內(nèi)確診的患者中，平均時(shí)間為3.74年。調(diào)查還顯示，目前肢端肥大癥患者的生活質(zhì)量降低，以及藥物可負(fù)擔(dān)性和可及性問(wèn)題尤為突出。本次調(diào)查中，三成患者家庭年收入在5萬(wàn)元以下，其中2.1%的家庭在2018年沒(méi)有收入。2018年全年，所有參與調(diào)研的罕見(jiàn)病患者個(gè)人自費(fèi)的平均醫(yī)療支出，已占家庭年收入的35.1%。此外，除了身體上的病痛，肢端肥大癥患者外表對(duì)心理乃至整體生活的負(fù)面影響較大，患者生活質(zhì)量整體較差。盡最大力量減少因病致貧、因病返貧一直是國(guó)家工作重點(diǎn)和努力方向。

在此次調(diào)研中發(fā)現(xiàn)肢端肥大癥的患者異地就診幾乎是常態(tài)，用藥患者中近一半患者需要高頻就診，且主要的目的之一僅為用藥，且大部分的患者需要高頻率地到北上廣等一線城市或者省會(huì)城市、直轄市才能獲得治療，影響正常生活，間接增加了醫(yī)療費(fèi)用。對(duì)于他們所需要治療藥物的可獲得性，43.4%的受訪肢端肥大癥患者認(rèn)為治療藥物的可獲得性是“非常難”，僅有0.7%的患者認(rèn)為治療藥物很容易獲得。

調(diào)查中也顯示，六成患者認(rèn)為注射給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以在家中自我注射則方便程度可以提高近2倍。 

在發(fā)布《中國(guó)肢端肥大癥患者綜合社會(huì)調(diào)查白皮書(shū)》的同時(shí)，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組、垂體瘤GH病友會(huì)還啟動(dòng)了“肢造非凡中國(guó)肢端肥大癥患者關(guān)愛(ài)項(xiàng)目”。肢大關(guān)愛(ài)項(xiàng)目將在2020年進(jìn)行系列線上肢端肥大癥患教和交流活動(dòng)，增加患者疾病管理及疾病知識(shí)儲(chǔ)備，對(duì)患者及公眾進(jìn)行疾病知識(shí)教育。項(xiàng)目從北京發(fā)起，將分別在上海、廣州、成都、武漢、杭州等地把愛(ài)心傳遞給全國(guó)肢大患者。中國(guó)垂體腺瘤協(xié)作組成員單位北京協(xié)和醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院等為代表的肢大專家組將陸續(xù)開(kāi)展患教公益活動(dòng)。

（美通社,2020年6月17日北京）