中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布，中國(guó)首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)。該項(xiàng)目立足于中國(guó)SMA患者亟待滿(mǎn)足的臨床需求，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者免費(fèi)提供援助藥物，從而提高治療可及性。
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無(wú)力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。2019年2月，渤健公司的全球首個(gè)SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，用于治療5q SMA。5q SMA是該病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。（美通社,2019年5月31日北京）
